基因治疗作为一种可以实现治疗蛋白长期表达和组织特异性表达的治疗方法，可以实现传统药物无法治疗的疾病的治疗，或者可以大大改善疾病的治疗方法。即使面对许多先天性遗传疾病，基因治疗也是许多患者的唯一希望。
基因疗法在技术上是可行的，并且与2012年CRISPR / Cas9技术的发现密不可分。或“群集规则间隔短回文重复”是细菌遗传密码及其免疫系统的定义特征。
它被细菌用来保护自己免受免疫。防御病毒攻击的防御系统。
本质上，它是一系列重复的DNA序列，并且存在“间隔”。在这些DNA之间。
简而言之，细菌利用这些遗传序列来“记住”细菌的遗传。攻击它们的每种病毒。
细菌会将病毒DNA整合到自己的细菌基因组中。该病毒DNA最终成为“间隔区”。
在CRISPR序列中。当同一病毒再次攻击时，该防御系统可以为细菌提供保护或免疫。
总是靠近CRISPR的基因称为Cas（CRISPR相关）基因。一旦被激活，这些基因就会产生特殊的蛋白质，这些蛋白质是与CRISPR共同进化的酶。
这些Cas酶可以充当“分子剪刀”。用于切割DNA。
简而言之，当病毒入侵细菌时，其独特的DNA被整合到细菌基因组的CRISPR序列中。这意味着下次病毒攻击时，细菌会记住它，并发送RNA和Cas来定位和消灭病毒。
尽管细菌中还有其他Cas酶会在病毒攻击自身时切断病毒，但Cas9是动物中执行此任务的最佳酶。 CRISPR-Cas9是指可切割动物（和人类）DNA的Cas酶的类型。
因此，CRISPR / Cas9系统也被视为基因疗法的剪刀。最近，约翰·霍普金斯大学医学院（JohnsHopkinsMedicine）的研究人员发现了常见细菌中CRISPR-Cas9系统工作原理的新线索，为开发新的Cas9工具具有重要的指导意义。
像人类免疫系统一样，细菌免疫系统也需要保持平衡：在识别和消除威胁时，它需要提高其活性，同时应及时降低其活动，以防止错误地攻击细菌。其中，科学家发现CRISPR-Cas9系统中存在一个RNA分子（tracrRNA），这将导致该系统的活性急剧增加。
该tracrRNA分子的作用类似于支架，可帮助Cas9携带指导RNA切割特定的DNA序列。 tracrRNA有两种形式，长和短。
它们的结构相似，也可以与Cas9结合使用。科学家使用短链tracrRNA来完成“基因剪刀”的构建。
CRISPR-Cas9的功能。在这项研究中，科学家揭示了长链tracrRNA的未发现功能。
研究人员发现，长链tracrRNA含有一个模拟指导RNA的片段，但与靶向病毒DNA序列的指导RNA不同，长链tracrRNA倾向于靶向CRISPR-Cas9系统本身。而且，当它结合到特定位置时，它不会让Cas9切割DNA，而是停留在那儿以阻止基因表达。
当研究人员人为地改变长链tracrRNA中某个区域的长度时，随着长度的变化，Cas9可以恢复切割活性。在另一组实验中，研究人员用大量长链tracrRNA培养了细菌，而CRISPR相关基因的表达非常低。
除去长链的tracrRNA后，CRISPR-Cas9基因的表达增加了100倍。这意味着长链tracrRNA实际上正在抑制其自身的CRISPR相关活性，而长链tracrRNA调控基因的活性将为将来设计新的CRISPR-Cas9工具提供更多机会。